全球首例干细胞移植治疗假肥大型肌营养不良

    日前，一位患有假肥大型肌营养不良症（英文缩写DMD）的12岁男孩，术后已顺利度过了两个多月，闯过了化疗预处理、脐血干细胞移植、粒细胞/血小板极度缺乏和急性排斥反应关。目前患儿精神状况好，血象基本正常。

    中山大学附属第一医院（简称“中山一院”）神经科张成教授和中山大学附属第二医院小儿科黄绍良教授、方建培教授、广州市血液中心肖露露教授合作，为患儿进行了异基因脐血干细胞移植治疗。术后检测证明，干细胞植入为供体干细胞完全植入；移植前患儿的DMD基因第19号外显子缺失，移植后45天、73天两次检测DMD基因均已恢复正常。

    病孩DMD的干细胞治疗已经初步获得临床上的成功，这是人类用脐血干细胞移植进行基因治疗假肥大型肌营养不良症取得的最新突破性成果，也是人类进行基因诊断治疗疾病的新突破。

    中山一院神经科是国家重点学科，由刘焯霖教授和张成教授领导的研究小组对DMD的诊断和治疗研究已有20多年，最近通过3年多的动物实验，他们终于取得了突破性的发现：小鼠骨髓干细胞移植可明显改善DMD模型鼠的运动功能和生化指标，这为干细胞移植治疗DMD提供了有力的实验依据。