探索儿童药研发新路 需重视院内制剂转化

　　医药网2月25日讯　近年来，随着国家对儿童用药重视程度的日益提高，业内对如何缓解儿童药匮乏的讨论未曾间断，探索化解儿童用药难题的脚步也一直未曾停滞。在最近召开的几次学术会议上，专家们纷纷献计献策：医疗机构制剂（院内制剂）转化是一个重要方向，而加强儿童制剂研发特别是外用制剂研发也前景可期。

 

　　重视院内制剂转化

 

　　“当前，儿科专用以及适合儿童的剂型、规格的品种严重缺乏。来自国家食品药品监管总局的数据显示，在我国现阶段3500多种药物制剂中，供儿童专用的尚不足60种，不到2%，90%的药品没有儿童剂型。”首都儿科研究所基地北京首儿药厂副总经理张建民在日前于北京召开的第十二届中国国际新药创制前沿技术发展峰会儿童用药分论坛上谈道，统计首都儿童研究所在用药品发现，没有儿童剂量的药品占56.7%。由于药品缺乏适合儿童使用的剂量规格和剂型（例如糖浆、特殊口味等），造成服药剂量不准确，影响疗效的发挥，也影响用药的依从性。目前，儿童常用药品的生产和供应数量在减少，例如一、二线抗生素和治疗婴儿腹泻的药物，儿科医生可以选择的药品越来越少。

 

　　通常认为，儿童制剂研究难度大，对此张建民表示，这主要在于儿童药物对口感要求高，对辅料的安全性要求高，同一成分针对不同年龄段儿童需进行不同剂型、规格及口味的药学研究。另外，从生产的角度看，小剂量儿童药对生产工艺有着更高的要求，品种更换频繁；批量小、批次多，工艺相对复杂，质控难度高，生产局限性大，需投入更多的成本。

 

　　张建民表示，其实，儿童专科有很多院内制剂产品来源于临床，是真正的儿科专用药品，是儿童用药的重要补充。但其进一步开发又受到医院政策、资金、技术的限制，使其作用未能得到充分发挥，导致一些临床效果好的特色制剂逐渐萎缩甚至消失。

 

　　院内制剂的优势在于，能够弥补市售儿科用药不足，有利于满足临床需求；能够带动特色专科及医院特色建设与发展。张建民认为，特别是医疗机构的中药制剂，可以说是中不可或缺的重要组成部分。在继承传统、保持和发挥的特色和优势方面，具有不可替代的地位；在满足中医临床需求、弥补已上市中成药品种不足方面，担任着非常独特的角色；在防治重大疾病、抗击SARS、防治甲流等工作中，发挥了至关重要的作用；在中药创新过程中，提供了丰富的源泉和宝贵的临床实践平台。一些中药制剂有效继承了名老中医药专家的临床经验，有利于促进中药新药研发，推动中医药的继承与创新。据介绍，截至2012年12月底，我国医疗机构的制剂品种共50781个，其中中药制剂32697个，占64.4%；化学制剂18084个，占35.6%。

 

　　我国释药系统专家、中国人民解放军第四五四医院梁秉文教授也在近日召开的第十届外用制剂行业年会上强调，院内制剂在新药研发中发挥着桥梁作用。院内中药制剂介于中医药传统个体化与现代产业化之间，在中药新药研发中有着重要的地位和作用：其疗效好，副作用小，为新药研发提供了良好的临床研究基础；处方确定，质量标准可控，为申报新药提供了药学研究基础。一些由院内中药制剂开发成的中药新药，市场表现良好，如天士力的复方丹参滴丸、三九集团的三九胃泰胶囊、金陵制药集团的脉络宁、云南白药集团的云南白药等，都是由各医书古方或名老中医经验方或协定方研制成的院内制剂，最后研发成为中药上市产品，在社会上产生了良好的社会效益和经济效益。

 

　　张建民指出，儿童专科医院的很多院内制剂产品来源于临床，是真正的儿科专用药。对这些药品进行研发，有可能提升药品的可及性，是值得探索的模式。他建议，对于适用于儿童的院内制剂应鼓励申报新药，享受优先审评政策，鼓励临床疗效确切、安全性高的院内制剂转化为新药，鼓励儿科医院特色中药制剂的开发，从而扭转市场急缺儿童用药的尴尬局面。