国内“孤儿药”严重匮乏：可用药数量不足美国

　　医药网3月16日讯　“我国上市"孤儿药"130个。按照WHO标准，罕见病种类达6000～8000种，我国的130种"孤儿药"远远不能满足罕见病治疗需求。”全国人大代表、四川科伦药业董事长刘革新用“现状极不乐观”来形容我国孤儿药的现状，他认为，我国急需借鉴发达国家的成熟经验，加快罕见病立法，推动“孤儿药”研发，改善我国罕见病患者的治疗状况。

 

　　由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

 

　　关注罕见病长达10年，全国人大代表，安徽大学教授孙兆奇向《第一财经日报》记者坦言，虽然有130种药，但能治愈的孤儿病数量远远低于这个数量，因为有些药治疗的是同一种病，由于进口少，目前很多国内的孤儿病患者面临“国外有药，国内无药”的现状。

 

　　“孤儿药”困境

 

　　孤儿药其实是指治理罕见病的，由于患者人数太少，所以通常这些药品都会被预计难以收回成本，导致厂家生产的积极性减弱。根据世界卫生组织对罕见病定义，其是指患病人数占人口总数0.65‰～1‰的单种疾病或病变，比如血友病、苯丙酮症、软骨发育不全症、白化症等，此前由于“冰桶挑战”受到关注的冰冻人便是罕见病的一种。孙兆奇估算，目前国内孤儿病患超过2000万人。它们大多数是因遗传缺陷导致的。

 

　　不过，“截至目前，中国对罕见病的认定还没有明确的官方，更没有关于罕见病的法规。”刘革新表示，除了上市的数量少，在可负担性方面，现阶段我国罕见病患者不得不面对价格昂贵、进入基本药物和医保目录少、报销比例不高等问题。目前美国批准的“孤儿药”中，纳入我国基本医疗保险药品目录的共有39个，其中3个为甲类药物，可享受全额报销，其余为乙类或省增补，患者还要负担一定比例的费用，约为5%～20%。孙兆奇举例，以上海市为例，2010年出台了罕见病患者基本医疗保障制度，只有12个孤儿病被纳入范围内。

 

　　而孤儿病的医治费用不低，以戈谢病患者为例，一个成年患者的药费每年超过200万元，且需要终生用药，很少有戈谢病患者能够自行买药。刘革新表示，这个案例只是我国罕见病患者缺乏“孤儿药”困境中的冰山一角。

 

　　刘革新认为，我国尚无系统完善的鼓励研发“孤儿药”的政策。本报记者了解到，我国在2009年公布了《新药注册特殊审批管理规定》，对罕见病制定了相应的特殊审批渠道，不过，“国内因为政策、市场等原因，孤儿药研究几乎是空白，相对国外，研究成本非常高，所以基本上依赖进口。”孙兆奇表示。而根据刘革新提供的数据，特殊审批中“孤儿药”受理的数量很少，2009年、2010年、2011年“孤儿药”受理量分别为10、16、18个；2012～2014年“孤儿药”受理量尚未查到。

 

　　刘革新认为原因在于，以上法规尚无相关审评程序细则出台，具体落实执行的效果不显著，而在税收抵免、注册审批费免除、市场独占权、单独定价、医保扶持方面则完全没有激励政策，从而导致制药研发和生产“孤儿药”的积极性不高。记者注意到，直到2010年10月，我国第一个罕见病防治协会山东省罕见防治协会才成立。

 

　　拯待提速的“孤儿药”认定

 

　　孙兆奇呼吁，目前设立“罕见病防治法”，在他看来，目前我国存在缺法、缺药、缺关注三大问题，整体上推进的太慢，“现在有些病国外有药，但国内没药，导致一些患者无药可治，这与孤儿药的进口渠道匮乏也有关。”全国人大代表、桂林市工人文化宫副主任向惠玲也注意到这个问题，她认为，既然我国目前还未研究出这类药物，而国外有的话，可降低药物引进标准，通过中外合作方式将药物引入国内。

 

　　刘革新建议，我国应该建立“孤儿药”认定制度，并将这种认定作为孤儿药注册审批的前置程序，获得认定者可享受特殊审批等相应优惠政策；多方联动制定科研激励政策和产业政策引导“孤儿药”研发；制定“孤儿药”市场独占、单独定价与税费减免的优惠政策；建立和完善罕见病医疗保障制度。

 

　　而根据欧美的经验，优惠政策确实能使这个小众的药品加快发展，比如美国规定对“孤儿药”在临床研发期享有50%的课税扣除优惠，并可向前延伸3年，向后延伸15年，总税收减免可达临床研究总费用的70%；此外还规定可减免“孤儿药”注册费用等。

 

　　在1984年以前，世界上还没有一种“孤儿药”，刘革新提供的数据显示，美国1983年批准了《罕见病药物法》之后，新“孤儿药”的出现呈直线上升趋势。截至2015年2月4日，美国已经有3310种产品被认定为“孤儿药”，其中483种获批上市，为世界之最。欧盟在1999年罕见病药物实施前，仅有8种“孤儿药”审核通过，但到2012年，已有约1000种“孤儿药”得到认定，其中70种“孤儿药”获得上市批准。

 

　　孙兆奇认为，国家立法需要一个漫长的过程，为缓解患者的燃眉之急建议对有罕见病防治经验地区经验汇总一下、提炼一条好的制度，在全国范围参考。此前上海市人大代表陈崎也曾提出，建议相关部门要做好“顶层设计”，采取合理措施进一步加强对罕见病患者的帮扶力度，进一步加强对罕见病的治疗方法和治疗药物的研发。