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孤儿药开发疯狂!最具价值在研项目TOP 15

作者: 发布时间:2015-08-12 转至微博:

  医药网8月12日讯 近日,欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物(ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)给予积极意见,从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。
 
  没有哪家公司会像Alexion公司那样,基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功,虽然许多其他制药公司也在试图复制Alexion公司的模式。然而,EvaluatePharma的分析表明,Alexion公司这一领先地位将在未来几年感受到压力。
 
  罕见病模式受鼓舞
 
  Alexion公司2只获得欧盟积极意见的罕见疾病药物:Strensiq(asfotase alfa),用于治疗儿科发病低磷酸酯酶缺乏症;Kanuma(sebelipase alfa),用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症,这2只药物还需要等待欧盟正式批准通过。届时,Alexion公司将会获得批准3款产品4个适应症,此前该公司的Soliris(eculizumab,依库珠单抗)已经获得批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒综合症(aHUS)。
 
  Strensiq和Kanuma两者都是针对威胁生命的和超罕见代谢紊乱的长期酶替代疗法,目前还没有其他药物获得批准。据EvaluatePharma预计,2020年Strensiq销售额会超过8亿美元,Kanuma会超过7亿美元。
 
  值得一提的是,这2只药物都是Alexion公司通过收购获得:Alexion公司最近以84亿美元收购Synageva公司获得Kanuma;2011年以4.7亿美元收购Enobia公司获得Strensiq。虽然Alexion公司收购时Strensiq开发进度慢于Kanuma,但这两起交易值之间的明显差距,暗示罕见疾病药物的估值上升。
 
 

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