战胜癌症成真：免疫细胞治疗挣脱死神束缚

　　医药网9月24日讯　9月24日消息，8岁的埃米莉-怀特海德（Emily Whitehead）5岁就被诊断出患上急性淋巴细胞白血病（ALL）这种可怕的癌症，第一轮化疗时便受感染，双腿几乎不保，经治疗后病情有所缓解，计划骨髓移植。然而等待骨髓移植期间白细胞又一次复发，这次再也无计可施的她6岁时接受了CAR T（T细胞嵌合抗原受体）免疫细胞治疗，她是第一位接受CAR细胞治疗的儿童患者。小埃米莉接受的是一种除了大胆的实验性治疗外还从未对一个孩子进行的试验性疗法：抽取小埃米莉的血液，在其中提取她的白细胞，利用改良的艾滋病毒对这些白细胞进行改造，教会它们识别肿瘤细胞并进行杀伤。改造后的白细胞又重新输回小姑娘的体内。经历了噩梦般的连续高烧后，小埃米莉挣脱了死神的束缚重新醒了过来。

 

　　接受这种疗法之后的两年埃米莉身体，可以跟家里的小狗滚作一团，可以上学，可以学钢琴，她的头发也长出来了扎成马尾辫，可以像其他孩子一样体验生命的美好，医生和科学家们的疯狂试验成功了。CAR T的出现使人们在对抗癌症这一隐性又无处不在的恶魔的战争中，找到了扭转战局的契机。

 

　　在2015年的深圳国际BT领袖峰会上，美国宾夕法尼亚州大学终身教授、美国科学院院士卡尔？朱恩教授在会上发表了主题演讲：决胜癌症，向人们介绍CAR T这种神奇的疗法。

 

　　美国宾夕法尼亚州大学终身教授、美国科学院院士卡尔？朱恩教授  卡尔？朱恩教授是CAR T技术的发明者，迄今已发表超过360篇SCI论文，申请专利46项，授权31项，2014年，FierceBiotech将他评为“全球生物制药界最有影响力的科学家”。

 

　　埃米莉战胜癌症并非个例，卡尔？朱恩教授介绍说，接受CAR-T疗法的还有一个美籍华人小男孩，“我上次见到他，我问他癌症怎么样，他说他全身的肌肉很痛，在得到治疗之后，他说他已经想要并且认为自己可以成为一名棒球手。”

 

　　2014年12月，在美国血液学学会（ASH）的会议上，Juno Therapeutics公司的科学家报告了在进行当中的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法“JCAR015”1期治疗的情况。在治疗中，27位急性淋巴性白血病（ALL）成年患者中有24位的病情有所缓解，其中6人在超过一年时间里都没有受到该疾病的困扰。急性淋巴性白血病是一种非常难以治疗的疾病，而且病情发展迅速，大部分患者会在几个月内死去。

 

　　Juno Therapeutics公司的创始人之一米歇尔？萨德兰（Michel Sadelain）说：“对于那些已经无法对其他治疗方法做出反应的患者来说，这样的疗效是出乎意料的。”

 

　　这家位于西雅图的公司创办于2013年，目前已经拥有4种正在试验中的靶向CD19分子的CAR-T细胞治疗技术。这些疗法的原理很简单：提取病人血液中的T细胞，通过基因修饰，使这些细胞能够识别并杀死肿瘤细胞；这种修饰是利用病毒载体将一种人工的，或嵌合的特异性癌症相关抗原——在这个例子中是与B细胞有关的血液细胞表面表达的CD19抗原——注入到T细胞中，再把这些T细胞输入患者体内。修饰后的T细胞能够识别并杀死肿瘤细胞，同时使免疫系统中的其他参与者重新开始活动。“CAR疗法同时也是细胞疗法、基因疗法和免疫疗法，”萨德兰说，“它在根本原理上与目前所有的药物疗法都不一样。”在急性淋巴性白血病、非何杰金氏淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗试验中，Juno公司的CD19-CAR-T细胞技术都获得了预期的效果。

 

　　在美国血液学学会的会议之后几星期，Juno公司的股票上市，市值达到2.646亿美元，是2014年最大的生物技术IPO。在一个月时间里，该公司的市值从20亿美元猛涨到47亿美元，成为十年来最大的生物技术公司之一。到2016年底，Juno公司计划能有10种针对6种疾病的药物进行试验并上市，同时利用CAR-T细胞技术打造一个全新的生产基地。

 

　　Juno公司并不孤单。CAR T最开始只有一系列非常有限的学院机构，现在已经成为备受关注的新领域正在发展，学术机构、研究机构，无论是来自美国和中国，都正在积极的参与。从2013年末期到2014年，再到现在，这个新领域中发生的一切，包括科学研究、公司合作以及资金注入等活动一直没有停歇。到目前为止，大多数主要的制药公司都进入了CAR-T细胞技术的竞技场。

 

　　过去两年中，至少有6家公司签下了价值数亿美元的合同，随着未来各种产品的开发脚步，预计还会有更多的资金流入。目前已经有数十项相关的临床试验正在进行。有关CAR-T的抗原受体细胞在全世界有77个大大小小的临床实验正在进行，它覆盖很多不同的地方，最多的是美国有48个临床实验，中国第二位，有20个相关的临床试验，还有八个在欧洲地区，中国在不断开发、制定，欧洲也在努力的赶上。