2015年FDA批准新药汇总、格局分析及市场前景

　　医药网12月28日讯　医药市场的繁荣需要强有力的研发支撑，这是内在动力。纵观全球研发强度前10位的公司，研发投入占比均在10%以上，研发投入的转化成果便是源源不断的新药问世。

 

　　2015年，FDA共批准了45个新药，包括33个新分子实体（NME）和12个生物制品许可申请（BLA），这一数字高于2014年的41个和2013年的27个，创下近十年来新药批准数量的新高。

 

　　其中，肿瘤治疗领域有14个药物获得批准，由此成为获批药物最多的治疗领域。诺华2015年共获批4个药物，成为收获最多的制药。获批新药数量庞大对制药企业来说是个好兆头，其中也包括那些发明和研制多种药物的小型生物技术公司。

 

　　根据FDA官网信息，2015财年FDA的新分子实体（NME）首轮获批率保持历史性高位。新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的整体首次行动获批率为95%，优先审评NDA/BLA申请的首次行动获批率为93%，NDA/BLA的首次行动获批率为100%。在完成处方药生产商付费法案（PDUFA）规定的目标方面，2015年FDA继续完成或超越该法案规定的几乎所有申请审评目标。FDA新药办公室在编人员在维持小幅增长，确保审评工作的正常开展，在2013财年初为916位全职雇员，2016财年初增加到1014位，但仍低于目前授权限额1067位全职雇员。

 

 

　　2015年FDA批准的抗肿瘤、心血管、抗感染三大类新药分别有14个、6个和2个。

 

　　新药的突破点源自寻找高度未满足需求的领域。抗肿瘤、抗感染、心血管是近年来的热点领域。2015年FDA批准的新药中，有14个抗肿瘤药和6个心血管药，都是大类药物。

 

　　抗肿瘤药，尤其是抗肿瘤的罕见病用药被业界追逐，预计到2020年，肿瘤药物将增长到1531亿美元，复合增长率达到11.6%。2015年FDA批准的多个抗肿瘤药物均用于孤儿病适应症，全球至少有40%～45%的投入到抗肿瘤药物研发上。

 

　　心血管系统重磅新药将强势回归。2015年批准的心血管系统药物共有6个，包括诺华的Entresto、安进Repatha、赛诺菲的Praluent、Actelion公司的Uptravi。其中，预计Entresto明年的销售额不是很高，仅为8.4亿美元，但2020年销售额将达到47.59亿美元，增速较快。这预示着在后他汀时代沉寂的心血管新药研发已经复苏。

 

　　大公司正逐渐回归抗菌药研发。2015年共有2个抗感染药物获批，分别是安斯泰来的Cresemba和阿特维斯子公司Cerexa的Avycaz。由于耐药性的发生，抗菌药面临无药可用的尴尬境地。抗菌药物的世界抗菌新药研发周期10～12年，费用>10亿美元，而耐药菌产生周期仅需2年。鉴于抗菌药研发的重要性与紧迫性，美国现行抗生素激励（GAIN）条款作为FDA安全与创新法案的一部分被写入法律，那些获得合格传染病产品（QIDP）认证，用于治疗严重或危及生命感染的药物，在专利期外还享有额外5年的市场独占权。美国传染病协会（IDSA）已和数十家机构合作，目标是在2020年能开发出10个新的抗生素药物。

 

 

　　2015年通过突破性疗法通道审评的药物有8个，占年度获批新药总量的18.2%。

 

　　突破性疗法通道是2012年9月FDA首创的一种新药审评方式，2013年首次使用该审评方式加快药物审批。

 

　　与快速通道一样，突破性疗法通道也是为了加速严重或致死性疾病药物的研发与审批，而二者的不同点在于取得认定所需要提供的证据。突破性疗法通道的认定需满足两个条件：药物适应症是严重或致死性疾病，以及有证据显示目标药物在某一重要临床终点上明显优于现有药物。突破性疗法通道的认定比快速通道更加严格，享有快速通道的所有优势，能得到FDA更加密切的指导。以下是2015年获得FDA批准的8个突破性药物。

 

 

　　2月，辉瑞的突破性乳腺癌药物Ibrance获得FDA的加速批准，用作乳腺癌的一线治疗。Ibrance是首个细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂。现在IBRANCE可与来曲唑联合应用作为治疗ER阳性/HER2阴性绝经后转移性乳腺癌的一线治疗。

 

　　此前，全球医药行业调研机构GlobalData发布报告指出，辉瑞CDK4/6抑制剂Ibrance将主导HR+乳腺癌市场，其2023年的销售额将达到18.5亿美元，而阿斯利康的PARP抑制剂Lynparza将主导三阴乳腺癌（TNBC）市场。

 

 

　　7月，Vertex制药的Orkambi获FDA批准，用于12岁及以上CFTR基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化（CF）患者。FDA已授予Orkambi孤儿药及突破性药物资格，并通过优先审查程序审批。

 

　　Vertex制药正在转型，该公司在去年9月宣布退出丙肝市场，专注于CF。此次Orkambi成功拿到FDA批文，对Vertex而言至关重要。Vertex将Orkambi的市场定价在25.9万美元/人/年。由于Orkambi的目标群体是CF群体中最为庞大的双拷贝F508del群体，因此该药的商业前景不可限量。据EvaluatePharma预测，该药2020年销售额将达32亿美元，成为2015年获批药物的最畅销药。