欧洲首个基因治疗药物获批4年仅被使用一次

　　医药网5月13日讯　欧洲首个基因疗法Glybera给制药业上了重要一课：药品价格存在“天花板”，即使是能彻底治愈疾病的药物的定价也不能为所欲为，除非制药公司和药品支付方能达成新的支付模式。

 

　　作为超罕见疾病脂蛋白脂酶缺乏遗传病（LPLD）的基因治疗药物，Glybera于2012年在欧洲获得批准时贴上了100万美元的价格标签。该药由荷兰生物科技公司UniQure研发，其不太可能会出现在美国市场，因为在FDA要求增加新的临床试验之后，该公司已经放弃了在美国上市的计划。

 

 

　　据报道，UniQure对投入数百万美元开展新一轮临床试验考虑谨慎事出有因，尽管该药具有治愈疾病的能力且可以避免患者住院治疗所需的高额医疗费用，但到目前为止，只有一位医生明确表示拥护通过密集的程序将该药纳入医疗保险体系。

 

　　这位医生是Elisabeth Steinhagen-Thiessen，来自德国，她向德国监管机构提供了一份有字典那么厚的档案，还亲自致电德国一医疗保险机构的CEO，要求对方为接受该药物治疗的患者的一百万美元买单。Steinhagen-Thiessen称，在此之前，这名患者已经住院超过40次，而自从接受该药物治疗之后，就再也没来过急诊室。

 

　　但是，Glybera自此之后再也没有被使用过。拥有该药欧洲销售权的意大利凯西制药（Chiesi Farmaceutici）表示，销售Glybera确实是个挑战。UniQure首席执行官Dan Soland则表示，Glybera还未取得成功，该药仍然在消耗公司大量的资源。

 

　　当前，各制药公司研发线中仍有多只基因治疗药物。其中，葛兰素史克（GlaxoSmithKline）的免疫缺陷基因治疗药物Strimvelis上个月在欧洲获得推荐用于气泡男孩症的治疗。

 

　　葛兰素史克表示，该药的价格在任何地方都不会接近100万美元。“我们正力图在培育创新和为医疗保健体系创造价值中间找到平衡。”该公司发言人Fiona McMillan表示，“人们对欧洲首个获批的基因治疗药物Glybera100万美元的定价比较关注，但是Strimvelis将比这个价格低得多。”Fiona McMillan透露，葛兰素史克正在通过一些支付模式来帮助患者。但葛兰素史克基因疗法研发负责人SvenKili表示，无论是Strimvelis的定价还是费用的支付，都不是简单的事情，“从纯商业及赚钱的角度看，这确实是一个挑战。”

 

 

　　目前，开发新药的费用不菲。当下获得基因治疗药物的潜在价值比较困难，因此，如果想使得基因治疗更加可行就必须挑战现有制度。

 

　　一方面，基因治疗药物的定价需要更保守一点。Steinhagen-Thiessen指出，Glybera的费用确实是一个问题，“我不能保证其他保险公司也愿意为接受治疗的患者买单。”。

 

　　另一方面，即使将来保险公司愿意买单，也需要采取一种新的支付模式。年金是一种方法，基于疗效付费是另一种方法，还可以根据治疗进展定期付款。

 

　　目前，对于Glybera来说还有时间。一位专家表示，基因药物治疗领域尚未步入黄金时间，一旦进入黄金时间，自然就会盈利。基因治疗药物的研发者需要聚焦于众所周知的疾病的靶标，“这对于医学成功来说是一个良机，且不论能否获得商业上的成功。”加州大学伯克利分校基因治疗专家David Schaffer如是说。

 

　　只有先获得医学上的成功才有可能为其他基因治疗药物奠定基础，并为研发公司带来回报，这样才能给支付方和制药公司创造机会去创建一种“双赢”模式。

 

　　Fiona McMillan表示，葛兰素史克已经踏上基因治疗药物的万里长征路，“无论我们如何决定，都需要适应未来，从投资回报的角度来看，我们不仅仅只想从Strimvelis获得回报，这个药物和一系列其他可能的超罕见疾病为我们提供了一个全新的平台，使我们能在未来获得更大的商机。”