新药十年未批一个 专家：干细胞成果转化该“松

　　医药网2月6日讯　通过临床试验把基础研究的成果转化为干细胞药物，早日为无药可治、备受病痛折磨的患者服务，既是干细胞科研工作者的共同心愿，也是患者的热切期盼。但是，谈到这个话题，业内人士莫不摇头。

 

　　据了解，我国早在2004年12月就由国家食品监督管理局（SFDA）下发了第一个干细胞药物临床试验批件，但至今没有一个获准上市，而国外已有8个干细胞新药（制品）用于临床。与此同时，新的干细胞临床研究3年前被卫生主管部门联合叫停，业内人士苦苦等待的新规至今尚未出台。

 

　　专家们指出，10年前我国的干细胞新药研发与发达国家基本处在同一个起跑线上，临床前的基础研究也已迈入国际先进行列。是什么原因导致我国的干细胞新药研发与临床应用“起了个大早，赶了个晚集”？

 

　　“起了大早，赶了晚集”。我国至今没有1个干细胞药物获准上市，国外已有8个实现临床应用

 

　　据了解，早在2004年12月，我国第一个干细胞创新药物——中国医学科学院基础医学研究所研发申报的“骨髓原始间充质干细胞”，就拿到了国家药监局（SFDA）颁发的一期临床试验批件。当时，科技部、卫生部还联合举行新闻发布会宣布了这一消息，称我国成体干细胞基础及新药研究处于国际领先地位。

 

　　2006年4月，该药物获二期临床试验批件。在国家临床药理基地完成安全性、有效性研究后，该药物的三期临床试验申报材料在2008年9月提交到SFDA，到目前还没有下文。

 

　　除2005、2006年有另外两个干细胞药物拿到临床试验批件之外，8年来国内申报的其它干细胞药物都没有一个获得临床批件。

 

　　相比之下，国外“收获颇丰”。据介绍，目前国外已有8个干细胞药物（制品）获准用于临床应用，其中韩国在2011、2012年就有3个干细胞新药获准上市。

 

　　我国的干细胞药物审批为何这么慢？

 

　　据方恩发展有限公司的董事长张丹博士介绍，一方面是因为我国的新药评审力量太薄弱、审批任务太繁重，很难改变评审缓慢的局面。国家食品药品监督管理总局（CFDA）的专业审评人员不到100人，从事生物药物审批的只有几个人，而美国食品药品监督管理局（FDA）的生物药物评审人员有1100多人。另一方面，是审批流程中外有别。美国采取的是备案制，如果30日内申报的新药没有及时得到FDA的回馈通知，就默认药物可以进入相应的临床实验阶段；而且，只要上一期临床试验没出现大问题，无需申报就可进入后续临床试验。我国实行的是审批制，不管等多长时间，只要拿不到批件就无法开展临床试验；同时，我国是逐期审批，每期临床试验都得审批，每次审批的时间少则几个月、多则半年甚至更长。

 

　　相关监管政策滞后，干细胞临床研究多年停步不前

 

　　据专家介绍，根据不同的种类，干细胞临床研究、治疗可以“两条腿走路”：一类按新药走，按照国家有关规定审批、试验，上市后用于临床；一类按医疗技术走，按照科学、规范的标准，在有资质的开展临床研究，成熟后用于治疗。

 

　　2007年前后，我国的干细胞临床研究与美国不相上下，处于世界前列。令人遗憾的是，由于种种原因，行政主管部门对干细胞制品研发和临床应用采取了限制性措施，干细胞研发由此放缓。

 

　　据了解，2009年5月，卫生部出台文件，把干细胞划为需要严格管制的“第三类治疗技术”，认为其“涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证”。令人费解的是，此后相关配套措施一直没有出台，一些和单位暗度陈仓，干细胞治疗出现了遍地开花的混乱局面。

 

　　为此，卫生部于2011年10月发布文件，要求对脐带血造血干细胞采集和应用采取多个措施强化监管。其后不久，卫生部又下发《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，要求停止在治疗和临床试验中试用任何未经批准使用的干细胞，并停止接受新的干细胞项目申请。